К применению в чрезвычайных ситуациях
Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) одобрила для применения в чрезвычайной ситуации первую вакцину от оспы обезьян (обоспы, mpox в новой терминологии), предназначенную и для взрослых, и для детей в возрасте от года. Ей стала LC16m8, разработанная японской компанией KM Biologics. Для взрослых она стала второй после MVA-BN производства датской Bavarian-Nordic, которую авторизовали в сентябре 2024 года.
Решение ВОЗ принято на фоне заявления властей Японии о намерении безвозмездно предоставить Демократической Республике Конго 3,05 миллиона доз LC16m8. Это наиболее крупный пакет помощи для сдерживания текущей вспышки обоспы, которую организация признала чрезвычайной ситуацией в области общественного здоровья, имеющей международное значение, утвердила глобальный план по борьбе с ней, и по ее поводу впервые задействовала Глобальный корпус реагирования на чрезвычайные ситуации в области здравоохранения (GHEC).
До этого ее применяли с 12 лет
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило показания к проведению CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — теперь ее можно применять у детей с двухлетнего возраста, говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals. Препарат эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) показан при серповидноклеточной терапии с повторными вазоокклюзионными кризами и зависимой от переливаний крови бета-талассемии. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную, беря на себя функции доставки кислорода. Оно стало первой одобренной терапией на основе системы редактирования генома CRISPR-Cas, изначально ее разрешалось применять с 12-летнего возраста.