FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило показания к проведению CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — теперь ее можно применять у детей с двухлетнего возраста, говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals. Препарат эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) показан при серповидноклеточной терапии с повторными вазоокклюзионными кризами и зависимой от переливаний крови бета-талассемии. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную, беря на себя функции доставки кислорода. Оно стало первой одобренной терапией на основе системы редактирования генома CRISPR-Cas, изначально ее разрешалось применять с 12-летнего возраста.

Поводом для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся открытых нерандомизированных испытаний третьей фазы CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141. После однократной терапии эксагамглогеном аутотемцелом ex vivo уровень гемоглобина у участников нормализовался, у пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились вазоокклюзионные кризы, а при бета-талассемии отпала необходимость в переливаниях крови. После лицензирования препарата по новому показанию производитель обязан выполнить постмаркетинговые проспективные мультицентровые обсервационные исследования для уточнения долгосрочной безопасности его применения у новой популяции пациентов.