США одобрили терапию на основе CRISPR по второму показанию
Им стала бета-талассемия
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию, основанную на системе редактирования генов CRISPR, для лечения бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, зависимых от переливаний крови. Об этом говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала методику совместно с CRISPR Therapeutics. С помощью препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) в кроветворных стволовых клетках, забранных у пациента, выключают ген BCL11A и вводят их обратно в организм. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который замещает собой дефектный.
В декабре 2023 года в США разрешили применять экса-цел при серповидноклеточной анемии, он стал первой терапией на основе CRISPR, одобренной в стране. Тремя неделями ранее Великобритания зарегистрировала этот препарат по обоим показаниям. На американском рынке Casgevy будет конкурировать с генотерапевтическим препаратом бетибеглогеном аутотемцелом (торговое название Zynteglo), разработанным компанией Bluebird bio и лицензированным в 2022 году.
Это касается ингибиторов протонной помпы, H<sub>2</sub>-блокаторов и антацидов
Американские ученые провели кросс-секционное исследование и обнаружили, что прием препаратов разных групп для снижения кислотности желудочного сока связан со значительно повышенным риском мигрени и других видов сильной головной боли. Публикация об этом появилась в журнале Neurology Clinical Practice. Маргарет Слэвин (Margaret Slavin) из Университета Мэриленда с коллегами проанализировала данные национального опроса NHANES за 1999–2004 годы. Исследователей интересовала потенциальная связь приступов мигрени или тяжелой головной боли (хотя бы раз в течение трех предшествующих месяцев) и приема кислотоснижающих препаратов из групп ингибиторов протонной помпы (омепразол и другие), блокаторов гистаминовых H2-рецепторов (фамотидин и другие) и антацидов (соединения алюминия, магния и кальция).
