США одобрили терапию на основе CRISPR по второму показанию
Им стала бета-талассемия
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию, основанную на системе редактирования генов CRISPR, для лечения бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, зависимых от переливаний крови. Об этом говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала методику совместно с CRISPR Therapeutics. С помощью препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) в кроветворных стволовых клетках, забранных у пациента, выключают ген BCL11A и вводят их обратно в организм. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который замещает собой дефектный.
В декабре 2023 года в США разрешили применять экса-цел при серповидноклеточной анемии, он стал первой терапией на основе CRISPR, одобренной в стране. Тремя неделями ранее Великобритания зарегистрировала этот препарат по обоим показаниям. На американском рынке Casgevy будет конкурировать с генотерапевтическим препаратом бетибеглогеном аутотемцелом (торговое название Zynteglo), разработанным компанией Bluebird bio и лицензированным в 2022 году.
Результаты получены в рандомизированных испытаниях
Дебра Палмер (Debra Palmer) из Университета Западной Австралии и ее коллеги провели клинические испытания и выяснили, что богатая яйцами и арахисом диета матери во время беременности не снижает риск пищевой аллергии на эти продукты у ребенка. В мултицентровых рандомизированных испытаниях PrEggNut приняли участие 2137 беременных, у нерожденных детей которых было как минимум два биологических родственника с диагнозами аллергических заболеваний. Случайным образом половине из них назначили диету, содержащую как минимум шесть яиц и 60 орехов арахиса в неделю, а другой половине — не более трех яиц и 30 орехов арахиса в неделю, начиная не позже 23 недели гестации и заканчивая четвертым месяцем после родов на фоне грудного вскармливания. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine.