США одобрили терапию на основе CRISPR по второму показанию
Им стала бета-талассемия
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию, основанную на системе редактирования генов CRISPR, для лечения бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, зависимых от переливаний крови. Об этом говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала методику совместно с CRISPR Therapeutics. С помощью препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) в кроветворных стволовых клетках, забранных у пациента, выключают ген BCL11A и вводят их обратно в организм. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который замещает собой дефектный.
В декабре 2023 года в США разрешили применять экса-цел при серповидноклеточной анемии, он стал первой терапией на основе CRISPR, одобренной в стране. Тремя неделями ранее Великобритания зарегистрировала этот препарат по обоим показаниям. На американском рынке Casgevy будет конкурировать с генотерапевтическим препаратом бетибеглогеном аутотемцелом (торговое название Zynteglo), разработанным компанией Bluebird bio и лицензированным в 2022 году.
У каждого второго малоизученного транскрипционного фактора нашли предпочтения к ДНК
Биологи существенно расширили словарь последовательностей ДНК, с которыми связываются белки — регуляторы транскрипции, благодаря проекту консорциума Codebook/GRECO-BIT. В результате более четырех тысяч экспериментов им удалось найти для 177 из 332 белков последовательности, по которым те узнают нужные участки ДНК. По оценке авторов, их данные добавили порядка ста ранее неизвестных мотивов — это примерно на 15 процентов расширило уже известный набор. Результаты работы опубликованы в пяти статьях, главная из которых вышла в журнале Nature.