США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрила к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Страна стала второй в мире, разрешившей клиническое использование подобной технологии, после Великобритании, которая приняла такое же решение тремя неделями ранее. Препарат эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) разработан компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals и предназначен пациентам в возрасте 12 лет и старше. Для его применения у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, в лаборатории с помощью экса-цела выключают в них ген BCL11A и вводят обратно в организм. После такой модификации костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который берет на себя функции дефектного.

Одновременно с экса-целом FDA одобрило генную терапию серповидноклеточной анемии препаратом ловотибеглоген аутотемцел (лово-цел, lovo-cel, торговое название Lyfgenia), созданным биотехнологической компанией Bluebird bio. При его назначении также используют забранные у пациента стволовые клетки костного мозга и с помощью вирусного вектора вводят в них рабочие копии модифицированного гена бета-глобина (β^A-T87Q). Возвращенные в организм, такие клетки продуцируют функциональный анти-серповидный гемоглобин A^T87Q, который частично замещает патологический гемоглобин S и нормализует форму эритроцитов. Процесс лечения и экса-целом, и лово-целом занимает несколько месяцев, но он необходим лишь однократно.