Самым дорогим лекарством в мире стал препарат от гемофилии типа B

FDA одобрило препарат «Хемдженикс», предназначенный для генной терапии гемофилии типа B. Стоимость нового лекарства составляет 3,5 миллиона долларов, что делает его на данный момент самым дорогим в мире. Об этом сообщается в пресс-релизе Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.

Гемофилия представляет собой достаточно редкое наследственное заболевание, при котором наблюдается нарушение свертываемости крови. Достаточно широкую известность она получила из-за того, что ей страдали многие царственные особы — потомки британской королевы Виктории, включая единственного сына Николая II цесаревича Алексея. Наиболее распространена гемофилия типа A, обусловленная генетической недостаточностью фактора свертывания крови VIII. Однако «царской болезнью» называют гемофилию типа B, которая встречается примерно в пять—десять раз реже (примерно один случай на 50 тысяч человек). Она обусловлена наследственной или возникшей мутацией в гене, который кодирует фактор свертывания IX — фермент, расщепляющий другие компоненты в ходе процесса свертывания крови.

Для лечения редких наследственных заболеваний разрабатывают генотерапевтические препараты. Одним из первых таких лекарств стала «Золгенсма» — препарат от спинальной мышечной атрофии, который до недавнего времени был самым дорогим лекарством в мире (подробнее о нем можно прочитать в материале «Укол ценой два миллиона»). Однако в этом году уже дважды рекорд переходил к другим лекарствам. Сначала в США разрешили генную терапию от бета-телассемии. Стоимость такого лечения — 2,8 миллиона долларов. А затем одобрили препарат «Скайсона» от церебральной адренолейкодистрофии, стоимость которого составляет три миллиона долларов.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило для применения препарат «Хемдженикс» (Hemgenix), разработанный компанией CSL Behring LLC и предназначенный для лечения гемофилии типа B у взрослых. Это лекарство состоит из аденоассоциированного вирусного вектора, несущего ген фактора IX, который экспрессируется в печени и производит необходимый фермент, позволяющий избежать спонтанных кровоизлияний. Лечение предполагает внутривенное введение всего одной дозы этого препарата.

Безопасность и эффективность нового препарата проверили во время двух исследований, в которых принимали участие 57 взрослых мужчин возрастом от 18 до 75 лет, страдающих умеренно тяжелой или тяжелой формой гемофилии типа B. В одном из испытаний с участием 54 человек ученые зафиксировали рост уровня фермента в крови, а также снижение частоты спонтанных кровотечений на 54 процента. Среди наиболее частых побочных реакций на препарат «Хемдженикс» оказались повышение уровня ферментов печени, головные боли, легкие реакции на саму инъекцию и гриппоподобный синдром.

Издание Bloomberg сообщило, что стоимость одной дозы препарата «Хемдженикс» составляет 3,5 миллиона долларов. На данный момент это самое дорогое лекарство в мире.

Ранее на N + 1 уже рассказывали о лечении гемофилии типа B. Так, в 2017 году ученые отчитались о результатах клинических испытаний нового метода генной терапии. Лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у десяти пациентов и избавило их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно.