Самым дорогим лекарством в мире стала новая терапия бета-талассемии. Один укол стоит 2,8 миллиона долларов
В США одобрили генную терапию от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Разработчик препарата, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента. Но такая инъекция обойдется в 2,8 миллиона долларов. Это на 700 тысяч долларов дороже, чем укол «Золгенсмы» — предыдущего носителя титула «самое дорогое лекарство в мире».
До недавнего времени рекордсменом среди дорогих лекарств считалась «Золгенсма», лекарство от спинальной мышечной атрофии. Лечение ей состоит из одного-единственного укола, который снабжает организм здоровой копией гена и должен предотвратить развитие болезни. Но сам этот укол стоит чуть больше двух миллионов долларов. О том, как так вышло, мы рассказывали в тексте «Укол ценой два миллиона».
Сейчас «Золгенсма» спустилась на второе место, а первое занял новый препарат, «Зинтегло» (Zynteglo) от компании Bluebird bio. Его одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в качестве лечения бета-талассемии. Стоить такое лечение будет 2,8 миллиона долларов.
Бета-талассемия — это наследственная болезнь, при которой одной из цепей гемоглобина в эритроцитах мало или вообще нет. В зависимости от конкретной мутации, патология может проявляться по-разному: от легкой слабости и бледности до серьезных проблем, когда человеку постоянно нужны переливания донорской крови.
«Зинтегло» работает как классическая ex vivo генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм. Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз. По крайней мере, в клинических испытаниях, как сообщает компания в пресс-релизе, 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови — то есть их кроветворные клетки научились производить достаточно гемоглобина.
Производители «Золгенсмы», предыдущего лекарства-рекордсмена, оправдывали высокую цену на препарат примерно так: его ближайший конкурент, генная терапия «Спинраза», требует многократного введения, и тоже стоит немало — несколько сотен тысяч в год. Поэтому за несколько лет затраты на единственный укол (если он, конечно, окажется эффективным) должны окупиться.
Создатели «Зинтегло» руководствуются примерно той же логикой: больным бета-талассемией в тяжелой форме нужно переливание крови раз в две недели, а за всю жизнь (которая часто оказывается короче средней) они тратят на лечение больше шести миллионов долларов. На фоне этой цифры 2,8 миллиона кажется уже не такой внушительной суммой.
Правда, совсем обойтись без врачей после единственного укола «Зинтегло» не выйдет. Производители предупреждают: после генной терапии возникает риск, что разовьется рак крови. Поэтому получившим новый ген гемоглобина советуют проходить обследование ежегодно хотя бы в течение первых 15 лет после лечения, а в идеале — до конца жизни.
Мы уже рассказывали про другой способ лечения бета-талассемии — с помощью CRISPR/Cas. Он тоже позволяет отредактировать клетки пациента in vitro, но пока не одобрен для широкого применения.
Полина Лосева
Особенно пострадали люди старше 75 лет
Австралийские ученые изучили данные от почти 19 тысяч человек и выяснили, что риск развития деменции у людей с высоким уровнем холестерина липопротеинов высокой плотности (ХС-ЛПВП или ЛПВП) на 27 процентов больше, чем у людей с нормальным уровнем ЛПВП. Анализ с разбивкой по возрасту показал, что больше всего рискуют люди старше 75 лет. Исследование опубликовано в The Lancet Regional Health — Western Pacific. Известно, что высокий уровень ЛПВП (такой холестерин часто называют «хорошим») связан со сниженным риском сердечно-сосудистых заболеваний. Однако в ряде недавних работ ученые нашли взаимосвязь между высоким уровнем ЛПВП и целым рядом нарушений здоровья. В одном из таких исследованиях на крупной выборке из Дании врачи показали, что очень высокие уровни ЛПВП связаны с повышенным риском развития деменции и болезни Альцгеймера. Потенциально такая связь может объясняться тем, что в центральной нервной системе доставка липидов к нейронам липопротеинами высокой плотности поддерживает синтез новых мембран и может играть значительную роль в восстановлении синаптических связей при нейродегенеративных состояниях. Однако при очень высоких уровнях ЛПВП в плазме могут изменять свою структуру и вредить здоровью, при этом точные механизмы этого остаются неясными. Султана Монира Хуссейн (Sultana Monira Hussain) с коллегами из Университета Монаша проверили, наблюдается ли связь между высокими уровнями ЛПВП в плазме и риском деменции в когорте взрослых австралийцев. Всего в исследование попали 18668 участников. Среди них зарегистрировали 850 (4,6 процента) случаев деменции в течение в среднем 6,3 года наблюдения. Участники, у которых диагностировали деменцию, с большей вероятностью были старше, женского пола, менее физически активны, реже курили. В группе с очень высоким уровнем ЛПВП (более 80 миллиграмм на децилитр или 2,072 миллимоль на литр) частота развития деменции составила 81 случай на 10000 человеко-лет по сравнению с 69 случаями на 10000 человеко-лет среди тех, у кого уровень ЛПВП составлял 40-60 миллиграмм на децилитр (1,036-1,554 миллимоль на литр). После корректировки на возраст, предрасположенность, физическую активность, употребление алкоголя, статус курения, уровень образования, потребление аспирина, и сопутствующие заболевания очень высокий уровень ЛПВП повышал риск развития деменции на 27 процентов по сравнению с контрольной группой. Генотип APOE не влиял на эту связь. Кроме того, участники старше 75 лет имели в среднем более высокие уровни ЛПВП, и у них наблюдался более высокий процент случаев развития деменции по сравнению с участниками моложе 75 лет. В среднем риск развития деменции у них повышался на 42 процента после поправки на множество ковариат. Эти данные показывают, что необходимо более подробное изучение патофизиологии обмена липидов и ЛПВП. По-видимому, врачам придется определить их оптимальный уровень в плазме, который бы оказывал благотворное влияние на сердечно-сосудистую систему и оставался безопасным для центральной нервной системы. На риск развития деменции влияет множество факторов. И недавно мы рассказывали о том, что девятнадцатилетнее исследование, охватившее почти два миллиона жителей Дании, показало, что длительный прием ингибиторов протонной помпы связан со значительным повышением риска деменции.
