Генная терапия помогла при рефрактерной стенокардии во второй фазе испытаний

Американские исследователи сообщили об успехе второй фазы мультицентровых открытых клинических испытаний генной терапии рефрактерной (не поддающейся лекарственному лечению) стенокардии. Доклад об этом был представлен на Научных сессиях Общества сердечно-сосудистых ангиографии и вмешательств SCAI 2024. В ходе испытаний EXACT Кэнта Накамура (Kenta Nakamura) из Вашингтонского университета с коллегами ввели 32 пациентам с рефрактерной стенокардией экспериментальный препарат XC001 (AdVEGFXC1, энкоберминоген резмаденовек). Он представляет собой ген сосудистого эндотелиального фактора роста (VEGF), стимулирующего рост сосудов (ангиогенез), на аденовирусном-5 векторе. Его вводили однократно трансэпикардиально в миокард в дозе 1 × 10¹¹ векторных геномов.

Серьезных побочных эффектов, связанных с действием препарата, зафиксировано не было; у 13 пациентов они произошли в связи с хирургическим доступом к сердцу, но были купированы. Средняя продолжительность переносимых упражнений на беговой дорожке возросла с исходных 359,9 секунды до 448,2 к третьему месяцу; 449,2 — к шестому и 477,6 — к двенадцатому. Общий дефицит перфузии миокарда по данным ПЭТ/КТ на этих сроках снизился на 10,2; 14,3 и 10,2 процента соответственно. Время до депрессии сегмента ST на ЭКГ при нагрузке (показатель ишемии миокарда) увеличилось на 105,2; 113,6 и 103,1 секунды; частота приступов стенокардии уменьшилась на 7,7; 6,6 и 8,8 эпизода. Функциональный класс стенокардии улучшился у 81 процента пациентов. Назначение XC001 признали безопасным и в целом хорошо переносимым; стойкий эффект в течение года сочли основанием для продолжения испытаний.