Имплантированные в головной мозг человека стволовые клетки облегчили симптомы болезни Паркинсона
Они не вызвали нежелательных реакций
Первая фаза клинических испытаний показала, что имплантация предшественников дофаминергических нейронов, полученных из эмбриональных стволовых клеток, в головной мозг людей с болезнью Паркинсона безопасна и приводит к облегчению двигательных нарушений. Как сообщается на сайте компании-разработчика терапии BlueRock Therapeutics, по данным позитронно-эмиссионной томографии после имплантации клетки в клетках наблюдался рост дофаминергической активности.
Идея о том, что при болезни Паркинсона может помочь восстановление или замена пораженных дофаминергических нейронов с помощью клеточной терапии, появилась в начале 80-х годов прошлого столетия. Тогда врачи и ученые предположили, что клетки различных обновляющихся тканевых популяций могут заменить клетки, продуцирующие дофамин. В основном такие манипуляции проводили на животных, и эти исследования продолжаются и по сей день.
В 2020 году американские ученые опубликовали результаты первого клинического исследования клеточной терапии болезни Паркинсона на людях. Тогда пациенту с болезнью Паркинсона пересадили нейроны, полученные из клеток его кожи. За два с половиной года у него не возникло никаких побочных эффектов, а нейродегенерация затормозилась.
Теперь на Международном конгрессе по болезни Паркинсона и двигательным расстройствам представители фармацевтической компании Bayer и компании BlueRock Therapeutics, занимающейся клеточной терапией, объявили о результатах первой фазы клинических испытаний клеточной терапии болезни Паркинсона у 12 человек. Терапия состояла в том, что из эмбриональных плюрипотентных стволовых клеток получают предшественники дофаминергических нейронов, которые имплантируют в головной мозг человека.
У всех 12 участников нейроны прижились хорошо, а вся процедуры не вызвала серьезных нежелательных реакций. Кроме того, позитронно-эмиссионная томография показала признаки выживания и приживления клеток как в группах с низкой, так и в группе с высокой дозой клеток. Через год после процедуры у семи участников, получивших высокую дозу, время облегчения симптомов в среднем увеличилась на 2,16 часа в день, а время ухудшения симптомов сократилось на 1,91 часа в день. У пяти участников из группы меньшей дозы сообщили о меньшем абсолютном изменении периодов с симптомами и без них. В целом тяжесть моторных нарушений значительно снизилась.
Старт второй фазы испытаний этой терапии намечен на первую половину 2024 года.
Ранее мы рассказывали о том, что развитие болезни Паркинсона можно спрогнозировать по толщине слоев сетчатки глаза.
Риск смерти от сердечно-сосудистых заболеваний тоже снижался
Международное рандомизированное контролируемое исследование показало, что назначение семаглутида пациентам с сердечно-сосудистыми заболеваниями и избыточной массой тела, но без сахарного диабета 2 типа, значительно снижает риск инфаркта миокарда, инсульта и смерти от сердечно-сосудистых причин. Отчет о работе опубликован в The New England Journal of Medicine. У людей с ожирением вдвое выше риск смерти от сердечно-сосудистых заболеваний, и в среднем они живут на 9,44 года меньше, при этом заболеваемость им имеет масштабы глобальной эпидемии. Одни из наиболее эффективных современных средств для снижения массы тела — противодиабетические препараты из группы агонистов глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1, ГПП-1). Первый их представитель, одобренный к применению по этому показанию — семаглутид (продается от диабета под названием «Оземпик» и от ожирения — «Вегови») — стал настолько популярен, что стал возникать его серьезный дефицит (подробно об этом лекарстве рассказано в материале «Больше не ешь»). Предыдущие исследования показали, что при сахарном диабете 2 типа агонисты ГПП-1 эффективно снижают частоту сердечно-сосудистых событий и смерти от них, однако производят ли они такой же эффект при избытке массы тела в отсутствие диабета, до сих пор известно не было. Чтобы разобраться в этом вопросе, Майкл Линкофф (Michael Lincoff) из Университета Кейс-Вестерн-Резерв с коллегами из Великобритании, Нидерландов, США и датской компании-производителя Novo Nordisk провели анализ данных мультицентрового двойного слепого рандомизированного плацебо-контролируемого управляемого исходами исследования SELECT, проведенного в 804 клиниках из 41 страны мира. В нем приняли участие 17604 человека в возрасте 45 лет и старше (в среднем 61,6 года) с установленным сердечно-сосудистым заболеванием без сахарного диабета 2 типа и индексом массы тела 27 и более (в среднем 33,3) килограмма на метр в квадрате. 72, 3 процента участников составили мужчины, более чем три четверти перенесли в прошлом инфаркт миокарда, почти у четверти была хроническая сердечная недостаточность. 8803 пациента вошли в основную группу и 8801 — в контрольную. Семаглутид назначали в виде подкожных инъекций раз в неделю, начиная с дозы 0,24 миллиграмма и увеличивая ее раз в четыре недели до 0,5; 1,0; 1,7 и целевых 2,4 миллиграмма (при возникновении существенных побочных эффектов удлиняли интервалы или прекращали повышение дозы). Средняя продолжительность курса на момент окончания исследования составила 34,2 месяца, средний срок наблюдения за участниками — 39,8 месяца, 77 процентов членов основной группы получали целевую дозу препарата. Статистический анализ проводили с помощью коксовской модели пропорциональных рисков. За время проведения исследования инфаркт миокарда, инсульт или смерть от сердечно-сосудистых причин произошли у 569 (6,5 процента) участников из основной группы и 701 (8,0 процента) — из контрольной, отношение рисков (HR) составило 0,8 (95-процентный доверительный интервал 0,72–0,9; p < 0,001). Из этого числа умерли соответственно 223 (2,5 процента) и 262 (3,0 процента) — HR 0,85 (95-процентный доверительный интервал 0,71–1,01; p = 0,07). Из-за побочных эффектов лечение было прекращено у 1461 (16,6 процента) участников из основной группы и 718 (8,2 процента) — из контрольной (p < 0,001). Большинство из них были связаны с расстройствами желудочно-кишечного тракта и желчного пузыря. Таким образом, еженедельное подкожное введение семаглутида в дозе 2,4 миллиграмма значительно превосходит плацебо в снижении риска инфаркта миокарда, инсульта и смерти от сердечно-сосудистых заболеваний в течение как минимум 40 месяцев, заключают авторы работы. Ранее в ноябре 2023 года в США одобрили к применению при избыточной массе тела и ожирении прямой конкурент семаглутида — агонист GLP-1 и глюкозозависимого инсулинотропного полипептида (GIP) тирзепатид.
