В США одобрена генная терапия для взрослых пациентов с лимфомой

Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило применение генной терапии для лечения ряда рецидивных и рефрактерных форм лимфом у взрослых пациентов. В результате такого лечения генномодифицированные Т-лимфоциты атакуют собственные B-лимфоциты организма, предотвращая их неконтролируемый рост. Кратко об этом сообщается на сайте The San DIego Union-Tribune.

Это уже второй подобный случай: 30 августа 2017 года впервые было одобрено использование генной терапии для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых пациентов до 25 лет, более двух месяцев не поддающегося другим видам лечения. Для этого был разработан и протестирован препарат тисагенлеклусел, выходящий под торговой маркой Kymriah. Изначальная заявленная компанией Novartis цена генной терапии с помощью Kymriah составила 475 тысяч долларов (что дешевле, чем пересадка костного мозга), и ее разработчики обещали не брать денег с пациентов, которым она не помогает в течение первого же месяца. В ходе испытаний выздоравливали 83% пациентов. Подробнее об этой терапии можно почитать здесь.

Теперь FDA одобрило новый препарат, который зарегистрирован под торговой маркой Yescarta; его международное название - аксикабтаген цилолейкел (KTE-C19, Axi-cel). Он был разработан и представлен компанией Kite Pharma (незадолго до этого купленной Gilead Sciences за 12 миллиардов долларов). Цена генной терапии в этой компании на данный момент более чем на сто тысяч долларов дешевле по сравнению с их конкурентами, и составляет 373 тысячи долларов — с другой стороны, Gilead Sciences не обещают возврата денег в случае неудачи. По словам экспертов, однако, все эти цифры относительны, и в конечном итоге все этапы подобного лечения пока что могут обойтись пациенту более, чем в миллион долларов.

Действие обоих препаратов основано на технологии CAR-T. В ходе лечения у пациента берут T-лимфоциты и отсылают их для модификации в компанию, предоставляющую соответствующие услуги. При помощи безвредного вирусного вектора в геном этих клеток встраивают кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор против специфических белков, представленных на поверхности B-лимфоцитов (в данном случае, против белка CD19). После этого клетки высылают обратно, и в клинике они вновь вводятся в кровь пациента. Там они начинают атаковать собственные B-лимфоциты, уничтожая злокачественные клетки. Здоровые B-клетки при этом тоже гибнут, но это не является критическим побочным эффектом.

Препарат Yescarta, в отличие от Kymriah, предназначен для взрослых пациентов. Терапия направлена против диффузной В-крупноклеточной лимфомы, первичной медиастинальной В-крупноклеточной лимфомы, В-клеточной лимфомы высокой степени злокачественности и диффузной В-крупноклеточной лимфомы, развившейся из фолликулярной лимфомы.

Согласно данным клинических испытаний, 72% пациентов продемонстрировали положительную реакцию на терапию с применением Yescarta, а для 51% удалось добиться полной ремиссии. По словам директора компании, разрешение на применение генной терапии — важнейший шаг в борьбе с рецидивными и рефрактерными лимфомами. Он также полагает, что этот шаг — лишь начало для противораковых технологий CAR-T. Действительно, недавние исследования позволяют надеяться на скорую возможность применения генной терапии не только для борьбы с раком крови, но и для лечения плотных опухолей.

Подробнее о CAR-T технологии вы можете прочесть в нашем материале «Химера против рака».

Анна Казнадзей