Китайцы проведут первую модификацию генома человека с помощью CRISPR в августе

Первый в мире эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9 начнется в августе 2016 года в Китае, пишет Nature.

Сотрудники Сычуаньского университета планируют применить CRISPR для модификации Т-лимфоцитов пациентов с раком легких. В частности, в этих клетках удалят ген мембранного белка PD-1, который подавляет клеточный иммунитет и позволяет опухоли инактивировать лимфоциты. В настоящее время для блокирования этого белка применяются препараты на основе антител, однако ответ на них сильно отличается у разных пациентов. Эффект от применения CRISPR должен быть гораздо более выраженным и предсказуемым.

Поскольку при использовании CRISPR не исключены ошибки в редактировании генома, партнер университета по исследованию биотехнологическая компания MedGenCell проведет проверку всех модифицированных клеток перед их размножением в лаборатории и введением пациентам.

Первый этап испытаний, на котором проверяют безопасность методики, начнется лишь с одного участника; при отсутствии выраженных побочных эффектов их число увеличат до 10. Схема эксперимента подразумевает введение трех разных доз модифицированных Т-лимфоцитов. Для участия в испытаниях ученые отберут пациентов с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к остальным видам лечения. Этический комитет университета разрешил проведение эксперимента 6 июля 2016 года.

В конце июня 2016 года Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила применение технологии CRISPR/Cas9 для редактирования человеческого генома. Американские исследователи намерены использовать ее для внесения дополнительных изменений в Т-лимфоциты с химерными антигенными рецепторами (CAR). Как и китайские коллеги, они планируют удалить в этих клетках белок PD-1, а также натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. Если решение комиссии поддержат Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и этические комитеты медцентров, клинические испытания методики могут начаться в конце 2016 года.

Система CRISPR/Cas9 была открыта в геноме бактерий, где она играет роль противовирусной защиты, во многом аналогичной РНК-интерференции у эукариот. Эта система позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома. К настоящему времени с ее помощью ученые модифицировали человеческие эмбрионы и удаляли из зараженных лимфоцитов гены ВИЧ.

Олег Лищук

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl+Enter.
Американцы составили водную карту поверхности Луны

Основываясь на уточненных спектроскопических данных, американские астрофизики составили первые количественные карты содержания воды на поверхности Луны. Полученные данные показали, что основным источником воды на поверхности Луны является солнечный ветер. А составленные карты могут потом быть использованы для уточнения теоретических моделей поведения летучих веществ на безвоздушных космических объектах. Работа опубликована в Science Advances.