В США разрешили редактировать геном человека с помощью CRISPR
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человека с помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.
Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники Университета Пенсильвании. Он представляет собой модификацию технологии получения Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR), о которой мы подробно писали раньше. Эти рецепторы позволяют генно-модифицированным лимфоцитам селективно связываться с клетками опухоли, запуская иммунную реакцию их уничтожения. В экспериментах эта технология успешно излечивала некоторые формы рака (в основном, крови), но оказалась менее эффективной при терапии плотных опухолей.
Исследователи намерены применить CRISPR для удаления двух генов CAR-Т-лимфоцитов. Один из них — PD-1 — позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку, другой кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. В экспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали объем опухолей значительно сильнее, чем обычные CAR-Т-лимфоциты.
Для начала клинических испытаний необходимо, чтобы их также одобрили Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и медцентры, где они будут проводиться. Если эти разрешения будут получены, экспериментальное лечение получат 15 пациентов с множественной миеломой, меланомой и саркомой. Испытания планируется проводить на базе Андерсоновского центра рака в Техасе, а также клиник Калифоринийского университета в Сан-Франциско и Университета Пенсильвании.
Как стало известно, исследование финансируется 36-летним миллиардером Шоном Паркером, который в 2016 году основал Институт иммунотерапии рака. Бывший хакер известен как первый президент Facebook, а также один из создателей пиратской музыкальной сети Napster и инвестор аналогичного легального сервиса Spotify. Паркер заявил, что намерен вложить в перспективные разработки противоракового лечения 250 миллионов долларов.
Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий, которым она служит для защиты от вируса. Она позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.
Олег Лищук
Неисправность одного из винтов привела к поломке несущей конструкции пилона
Британский разработчик аэротакси Vertical Aerospace объявил о завершении предварительного расследования аварии прототипа VX4, которая произошла 9 августа на аэродроме Котсволд в Англии во время испытания, имитировавшего отказ одного из двигателей. Согласно опубликованной на сайте информации, причиной падения прототипа стала неисправность одного из воздушных винтов, спровоцировавшая поломку несущей конструкции пилона, на котором размещаются двигатели. Проект электрического аэротакси VX4 британской компании Vertical Aerospace был впервые представлен в 2020 году. Это конвертоплан с фюзеляжем длиной 11 метров, 15-метровым прямым крылом и V-образным хвостовым оперением. На крыле на четырех пилонах расположены восемь электромоторов с воздушными винтами. При этом четыре из них, расположенные перед передней кромкой крыла, имеют поворотный механизм и могут разворачиваться на 90 градусов при переходе от режима висения к горизонтальному полету. Другие четыре винта закреплены неподвижно на тех же пилонах, но позади крыла. Кабина VX4 рассчитана на перевозку четырех пассажиров и одного пилота. Первый полет летательного аппарата, проходивший в режиме висения на небольшой высоте со страховочными тросами, произошел в сентябре 2022 года. После серии аналогичных испытаний в июле 2023 года VX4 совершил первый свободный полет, в котором дистанционно-управляемый летательный аппарат разогнался до скорости 70 километров в час. Однако 9 августа на аэродроме Котсволд в Англии во время испытаний, в которых изучалось поведение аэротакси в случае отказа одного из двигателей, прототип совершил жесткую посадку и частично разрушился. . Компания начала расследование и 31 августа сообщила о первых результатах: причиной падения стала неисправность одного из передних воздушных винтов. Он отсоединился от крепления после запланированного отключения другого двигателя во время испытаний. Возникшие из-за этого несбалансированные нагрузки привели разрушению несущей конструкции моторного пилона. После чего воздушное судно перешло к устойчивому снижению, прежде чем получило повреждения при столкновении с землей. Компания сообщает, что уже переработала конструкцию проблемного пропеллера, и устранила существовавшую в его ранней модификации проблему. Новый пропеллер будет использоваться в следующей фазе испытаний. Также Vertical Aerospace отмечает, что ключевые показатели остальных электросистем, включая батареи, во время и после инцидента оставались в допустимых пределах, продемонстрировав свою надежность. Более подробная информация будет опубликована, когда Отдел расследования воздушных происшествий Великобритании завершит разбирательство. Теперь Vertical Aerospace будет ожидать завершения строительства второго и третьего прототипов, в конструкцию которых внесено множество улучшений. Ожидается, что они будут готовы уже в 2024 году. Поврежденный VX4 будет использоваться в дальнейшем только для наземных тестов. При этом авария не должна сказаться на запланированных сроках сертификации. Они остаются прежними — компания планирует пройти ее в 2026 году. Множество компаний, разрабатывающих прототипы аэротакси, уже находятся на завершающих стадиях испытаний. Например, недавно китайская компания EHang объявила об окончании всех сертификационных тестов своей модели полностью автоматического двухместного аэротакси EH216-S. В ближайшее время компания станет первой в мире получившей сертификат типа на воздушное судно такого класса.