FDA одобрило первый миметик гепсидина для лечения истинной полицитемии
Им стал русфертид
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первый препарат для терапии истинной полицитемии, который действует как миметик гепсидина. Им стал русфертид (Mimrylo), разработанный компанией Takeda Pharmaceuticals. Гепсидин — это гормон, который служит ключевым регулятором уровня циркулирующего железа в организме, русфертид представляет собой его пальмитоилированный пептидный аналог с пролонгированным действием. Препарат вводится в виде подкожной инъекции раз в неделю. Он предназначен для контроля эритроцитоза у взрослых пациентов.
Основанием для решения управления стали результаты многоцентровых двойных слепых рандомизированных контролируемых испытаний третьей фазы VERIFY. В них приняли участие 293 взрослых пациента с истинной полицитемией, которые нуждались в частом кровопускании, несмотря на получаемую стандартную терапию. Русфертид титровали для поддержания гематокрита ниже 45 процентов. С 20 по 32 неделю терапии в кровопускании не нуждались 76,9 процента пациентов из основной группы против 32,9 процента из контрольной. Наиболее частыми побочными эффектами были реакция в области инъекции и анемия.
Статистику собирали в США
Корнелия Григгс (Cornelia Griggs) из Гарвардской медицинской школы и ее коллеги провели ретроспективное когортное исследование и выяснили, что при приеме агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1) у подростков и молодых взрослых повышается риск развития острых заболеваний желчевыводящих путей. В анализ включили данные 18759 пациентов из сети TriNetX с избытком массы тела или ожирением в возрасте от 12 до 21 года (в среднем 17,4 года; 63 процента — девушки), которым прописывали агонисты ГПП-1. Для контроля им методом псевдорандомизации подобрали такое же число пациентов, совпадающих по полу, возрасту, этнической принадлежности и коморбидным состояниям (индексу массы тела, дислипидемии, сахарному диабету второго типа), которым эти препараты не назначали. Общую разницу частот развития острых заболеваний желчевыводящих путей рассчитывали по разнице рисков, анализ выживаемости проводили методом Каплана — Мейера с логранговыми тестами. Результаты опубликованы в журнале JAMA Pediatrics.