Метаанализ показал это с высокой достоверностью
Ларс Хемкенс (Lars Hemkens) из Бернского университета с коллегами провел метаанализ и обнаружил весомые доказательства того, что прием низких доз противовоспалительного препарата колхицина при сердечно-сосудистых заболеваниях снижает риск инсульта и инфаркта миокарда. Исследователи провели поиск по базам данных CENTRAL, MEDLINE, EMBASE и drugs@FDA и включили в метаанализ со смешанными эффектами 12 рандомизированных контролируемых клинических испытаний. Суммарно в них приняли участие почти 23 тысячи пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями, примерно половина из которых принимала низкие дозы колхицина (0,5 миллиграмма один или два раза в день) на протяжении как минимум полугода (период наблюдения — от 6 до 80 месяцев), а другая половина — плацебо. Результаты опубликованы в Cochrane Database of Systematic Reviews.
Метаанализ показал, что прием низких доз колхицина с высокой достоверностью существенно снижает риск инфаркта миокарда и инсульта: относительный риск составил соответственно 0,74 и 0,67 (I2 = 51 и 40 процентов), а абсолютный риск снижался на девять и восемь событий на 1000 пациентов. Также с высокой достоверностью было показано, что такие дозы препарата не повышают риск серьезных побочных эффектов: отношение рисков 0,98 (I2 = 0 процентов). Данные о влиянии на смертность и вероятность проведения реваскуляризации коронарных артерий были менее достоверными.
Она восстанавливает синтез недостающего фермента
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение первого генного препарата ребисуфлиген этиспарвовек-хопф для лечения детей с мукополисахаридозом IIIA типа, или синдрома Санфилиппо А. С помощью аденоассоциированного вирусного вектора через однократную внутривенную инъекцию в организм доставляется рабочая копия гена SGSH, что позволяет клеткам вырабатывать сульфамидазу — фермент, чья выработка критически снижена при заболевании, из-за чего в лизосомах накапливается гепарансульфат. Это приводит к прогрессирующей задержке психоречевого развития, множественным нарушениям поведения и грубым двигательным расстройствам. Сообщение об одобрении размещено на сайте ведомства.