В Европе начали испытывать местную генную терапию муковисцидоза
Экспериментальный препарат должны получить 36 пациентов
В европейских странах запустили клинические испытания генной терапии муковисцидоза в форме ингаляций, говорится в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона. Экспериментальный препарат BI 3720931, разработанный компанией Boehringer Ingelheim, представляет собой рабочую версию гена белка CFTR, дефект которого лежит в основе заболевания, на лентивирусном векторе, который должен доставить ее в клетки эпителия дыхательных путей. Планируется, что испытания LENTICLAIR 1 первой открытой и второй плацебо-контролируемой фаз, в ходе которых оценят безопасность и эффективность препарата, пройдут в десяти клинических центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
В работе под руководством Эрика Олтона (Eric Alton) из Имперского колледжа Лондона должны принять участие около 36 взрослых пациентов с любым генетическим вариантом муковисцидоза. Каждый из них получит одну из трех доз препарата для подбора оптимальной для дальнейших испытаний. Предположительный срок окончания 24-недельных LENTICLAIR 1 — апрель 2027 года, после чего долгосрочное наблюдение за участниками будет продолжено в рамках испытаний LENTICLAIR-ON.
Какие органы модифицированных животных уже пересаживали людям
Большинство новостей о ксенотрансплантации можно разделить на два типа: первый — человеку пересаживают генно-модифицированный орган животного, второй — в лучшем случае рано или поздно его удаляют и пациент продолжает жить, а в худшем — умирает. С каждым разом ГМ-органы работают все дольше и прямо сейчас с ними живут двое пациентов. Однако ни одна операция еще не завершилась абсолютным успехом. В середине ноября 2025 года в журнале Nature появились две статьи, посвященные одному из первых пилотных испытаний по пересадке ГМ-почки человеку. Это хороший повод разобраться, в каком состоянии на сегодняшний день находится ксенотрансплантация. Операцию, давшую материал для обеих статей, провели в июле 2023 года, и с тех пор в этой области произошло много интересного.