Экспериментальную терапию получил первый из двенадцати пациентов
Американские исследователи впервые пересадили донорские клетки печени (гепатоциты) в лимфоузел человека с печеночной недостаточностью, пишет New Scientist. Технологию аллогенной эктопической клеточной терапии разрабатывает биотехнологическая компания LyGenesis. Как показали эксперименты на животных, при введении гепатоцитов в лимфоузлы они пролиферируют, делятся и прорастают кровеносными сосудами, в результате чего лимфоидная ткань замещается функционирующей печеночной. Эти результаты позволили инициировать клинические испытания, в которых планируется участие 12 пациентов с терминальными заболеваниями печени. Первому из них ввели клетки 25 марта путем инъекции через фиброгастроскоп под контролем УЗИ, процедура заняла около 10 минут.
2 апреля отмечается Всемирный день информирования об аутизме, поэтому сегодня новости на N + 1 выходят с иллюстрациями от студентов «Антон тут рядом». Этот благотворительный фонд уже больше десяти лет помогает людям с расстройствами аутистического спектра в России
Поскольку пересаженные гепатоциты должны размножиться и организоваться в миниатюрный орган, об эффективности вмешательства можно будет судить лишь через несколько месяцев. Ожидается, что из-за небольших размеров эктопический орган сможет восстановить печеночную функцию лишь частично, но исследователи не могут дать прогноз, в какой степени и на какой срок. Также в настоящее время ведутся доклинические испытания аналогичной технологии с использованием клеток тимуса, почек и поджелудочной железы.
У одного участника сильно, но бессимптомно ухудшились лабораторные показатели
Американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics приостановила набор пациентов в клинические испытания экспериментальной методики редактирования оснований ДНК. Это решение связано с тяжелыми побочными эффектами, развившимися у одного участника испытаний Ib фазы heart-1 (VT-1001). В них проверяют безопасность и эффективность экспериментального препарата VERVE-101 для лечения гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемии, при которой из-за мутации гена PCSK9 в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС), что приводит к раннему атеросклерозу. Препарат, содержащий направляющую и матричную РНК, точечно заменяет одно азотистое основание в искомом гене, полностью выключая его. Эти РНК заключены в липосомную оболочку, которая прицельно доставляет их к месту действия в клетках печени.