США одобрили пероральную нестероидную терапию миодистрофии Дюшенна
Она предназначена детям в возрасте от шести лет
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый принимаемый перорально низкомолекулярный нестероидный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, говорится в пресс-релизе организации. Им стал гивиностат из группы ингибиторов деацетилаз гистонов (HDAC), который снижает экспрессию ряда цитокинов и вследствие этого уменьшает воспаление и потерю мышечной массы. Его разрешили применять у пациентов в возрасте шести лет и старше с любым генетическим вариантом заболевания.
Поводом для решения FDA стали результаты 18-месячных двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых испытаний третьей фазы, в которых гивиностат добавляли к стандартной стероидной терапии. В конце периода наблюдения пациенты, получавшие активный препарат, демонстрировали значительно лучшие результаты в тесте с подъемом на четыре ступени и по шкале NSAA, чем вошедшие в контрольную группу. Гивиностат для терапии миодистрофии Дюшенна рассматривали в приоритетном порядке по ускоренной процедуре как орфанный препарат для лечения редких педиатрических заболеваний (RPD).
Врачам удалось его извлечь
Врачи извлекли из глаза молодой жительницы Демократической Республики Конго личинку пятиустки Armillifer grandis — паразитического ракообразного, которое обычно живет в дыхательных путях змей и других рептилий. Скорее всего, девушка заразилась при употреблении недостаточно обработанной крокодилятины. При этом паразит рос в ее глазу на протяжении двух лет. Как отмечается в статье для журнала JAMA Ophthalmology, случаи глазного пентастомоза — поражения глаз пятиустками — редки, а появление таких симптомов после поедания мяса крокодилов и вовсе ни разу не было описано в научной литературе.
