США одобрили пероральную нестероидную терапию миодистрофии Дюшенна

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый принимаемый перорально низкомолекулярный нестероидный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, говорится в пресс-релизе организации. Им стал гивиностат из группы ингибиторов деацетилаз гистонов (HDAC), который снижает экспрессию ряда цитокинов и вследствие этого уменьшает воспаление и потерю мышечной массы. Его разрешили применять у пациентов в возрасте шести лет и старше с любым генетическим вариантом заболевания.

Поводом для решения FDA стали результаты 18-месячных двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых испытаний третьей фазы, в которых гивиностат добавляли к стандартной стероидной терапии. В конце периода наблюдения пациенты, получавшие активный препарат, демонстрировали значительно лучшие результаты в тесте с подъемом на четыре ступени и по шкале NSAA, чем вошедшие в контрольную группу. Гивиностат для терапии миодистрофии Дюшенна рассматривали в приоритетном порядке по ускоренной процедуре как орфанный препарат для лечения редких педиатрических заболеваний (RPD).