FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Исследование проводили в Швеции
Патриция Вольдан-Градальска (Patrycja Woldan-Gradalska) из Гётеборгского университета с коллегами провела кросс-секционное исследование и пришла к выводу, что телемедицинские консультации по видеосвязи не обеспечивают адекватную диагностику острого тонзиллита. В работе приняли участие 189 пациентов с острой болью в горле. Их средний возраст составил 31 год (стандартное отклонение 18 лет), 148 были взрослыми, 114 женского пола. Каждый участник проходил видеоконсультацию, после чего их лично обследовал врач, незнакомый с предыдущими результатами. Согласованность полученных заключений определяли по каппе Коэна. Результаты опубликованы в журнале Infectious Diseases.