FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
После профилактики дексразоксаном функция левого желудочка сохранялась чаще
Эрин Мобли (Erin Mobley) из Флоридского университета в Джексонвилле и ее коллеги представили результаты долгосрочного наблюдения за детьми, получавшими химиотерапию доксорубицином с кардиопротектором дексразоксаном или без него. После применения этого кардиопротектора частота дисфункции левого желудочка была значительно меньше. В анализ включили 895 участников педиатрических онкологических клинических испытаний. Медианная доза доксорубицина составила 360 миллиграмм на квадратный метр поверхности тела, 51 процент пациентов перед его введением получали болюсное внутривенное введение дексразоксана в десятикратно большей дозе. Для всех имелись результаты эхокардиограмм в динамике (всего 2279 исследований). Средний период наблюдения составил 5,9 года, у 230 участников он был не менее 10 лет, почти у 200 — не менее 15 лет. Результаты опубликованы в Journal of Clinical Oncology.