FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Мужчины чаще повреждали переднюю крестообразную связку
Рентгенологи проанализировали результаты 13549 магнитно-резонансных томограмм коленных суставов пациентов, жалующихся на боль в коленях, и выявили достоверную разницу в частоте различных травм между мужчинами и женщинами. Повреждение передней крестообразной связки (изолированный разрыв или разрыв вместе с повреждением мениска) значительно чаще наблюдается у мужчин во всех возрастных группах (р = 0,001). Доклад об исследовании представлен на Ежегодном собрании Радиологического общества Северной Америки.