FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Остальные исходы при них тоже были наихудшими
Эллен Кон (Ellen Cohn) из Чикагского университета и ее коллеги провели когортное исследование и обнаружили, что дефицит массы тела и немощность по отдельности и вместе связаны со значительно повышенным риском смерти при неотложных общехирургических операциях. В работе использовали данные более 334 тысяч пациентов из базы ACS-NSQIP с 2019 по 2024 год. О массе тела судили по ее индексу, о немощности — по индексу mFI-5. Их связь с исходами операций оценивали методом многопараметрической логистической регрессии с поправками на демографические характеристики и клинические показатели. Результаты приняты для презентации на Клиническом конгрессе Американской коллегии хирургов ACS 2026.