FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Ей помогла высокобелковая диета
В китайскую больницу поступила 16-летняя девочка с жалобами на отеки ног в течение двух месяцев без каких-либо других симптомов. Ранее проблем со здоровьем у нее не было. При осмотре определялись отеки ног с образованием ямки при надавливании и небольшие отеки вокруг глаз. Лабораторные анализы выявили пониженный уровень альбуминов в крови: 26 (при норме 38–54) грамм на литр. Показатели почечной и печеночной функций и общий анализ мочи были в норме. В поисках источника потери белка пациентке выполнили компьютерную томографию брюшной полости, на которой определялось диффузное утолщение стенок желудка с увеличенными складками. На гастроскопии был виден выраженный отек складок желудка с узловатостью, эрозиями слизистой оболочки и обильной желтой слизью. Врачи Син Ван (Xing Wang) и Хайфэн Лю (Haifeng Liu) из Шанхайской детской больницы поделились этим случаем в New England Journal of Medicine.