FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Непонятно, как она там оказалась
Американские врачи из Университета Миссури сообщили о необычной находке при колоноскопии. К ним обратился 63-летний мужчина для проведения скринингового исследования толстой кишки. Во время процедуры ученые обнаружили дивертикулез по всей длине толстой кишки, а также пять полипов, которые сразу же удалили. Кроме того, в дистальном отделе поперечной ободочной кишки ученые обнаружили целую муху. Случай описан в The American Journal of Gastroenterology. Пациент не смог ответить, как муха попала в его толстую кишку. За день до процедуры он употреблял исключительно прозрачные жидкости, а за два дня до процедуры он ел пиццу и салат-латук, но не помнит, чтобы в его еде была муха. Ранее ученые описывали муравьев, ос, пчел и тараканов в толстой кишке, которых они находили при эндоскопии, а в 2014 году врачи нашли в кишке целого мотылька.
