FDA одобрило первый в мире препарат для лечения одной из разновидностей первичного иммунодефицита
Таблетки можно принимать детям с 12 лет
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) разрешило использовать таблетки «Joenja» с действующим веществом лениолисиб для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ – разновидности первичного иммунодефицита. Препарат разрешен к применению с 12 лет. Соответствующее сообщение появилось на сайте ведомства.
Лениолисиб ингибирует фосфатидилинозитид-3-киназу дельта, что приводит к снижению активности PI3Kδ-сигнального пути, который чрезмерно активен при заболевании. Из-за этой активности нарушается дифференцировка и пролиферация В- и Т-лимфоцитов. Клинические испытания препарата показали значимое увеличение клеточной массы B-лимфоцитов в крови и их функциональной активности. Из побочных эффектов часто встречались головная боль, синусит и атопический дерматит. Регулятор отмечает, что препарат может нанести вред плоду.
В перекрестных клинических испытаниях
Анаук ван дер Хайде (Anouk van der Heide) из Немегенского университета провел с коллегами перекрестные контролируемые клинические испытания и выяснил, что неселективный бета-адреноблокатор пропранолол снижает тремор при болезни Паркинсона и в состоянии покоя, и в стрессовой ситуации. В работе приняли участие 27 пациентов с выраженным тремором как минимум одной руки в покое в связи с болезнью Паркинсона. В разные дни им случайным образом назначали либо 40 миллиграмм пропранолола перорально, либо плацебо. После этого в покое и при выполнении стрессового задания с когнитивной нагрузкой у них регистрировали тремор с помощью акселерометра и мозговую активность с помощью функциональной МРТ. Результаты опубликованы в журнале Annals of Neurology.