FDA одобрило первый препарат от потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первый препарат от потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии. Им стал апитегромаб (Isembyld) — препарат моноклональных антител к предшественникам белка миостатина, ограничивающего рост скелетных мышц. Он предназначен для добавления к терапии, направленной на коррекцию сплайсинга гена SMN2 для обеспечения продукции нормальной формы белка SMN (это делают препараты нусинерсен и рисдиплам). Такая терапия значительно улучшает исходы у пациентов со спинальной мышечной атрофией, но при у них все равно присутствуют двигательные ограничения разной степени — их и признан компенсировать апитегромаб. Его назначают с двухлетнего возраста в виде внутривенных инфузий в дозе 10 миллиграмм на килограмм массы тела раз в четыре недели.

Основанием для решения управления стали результаты двойных слепых рандомизированных контролируемых испытаний SAPPHIRE. В них приняли участие 188 пациентов в возрасте 2–21 года со спинальной мышечной атрофией, которые были неспособны к самостоятельному передвижению, несмотря на проводимую терапию, направленную на SMN2. Через 52 недели лечения клинически значимого улучшения достигли 34,2 процента участников в основной группе против 13,5 процента в контрольной. Типичные побочные реакции включали инфекции верхних дыхательных путей, рвоту, кашель, другие вирусные инфекции, головную боль, гастроэнтерит и фарингит. Еще одни клинические испытания показали, что апитегромаб снижает потерю мышечной массы при использовании агониста рецептора глюкагоноподобного пептида-1 тирзепатида, но по этому показанию он пока не одобрен.