FDA одобрило первую клеточную терапию для лечения тяжелой апластической анемии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первую клеточную терапию тяжелой апластической анемии, говорится в пресс-релизе организации. Препарат омидубицел (Omisirge) представляет собой кроветворные стволовые клетки, получаемые из неродственной донорской пуповинной крови и усиленные никотинамидом для поддержания стволового состояния, стимуляции самообновления и ускоренной приживаемости в костном мозге реципиента. Он уже применяется при онкогематологических заболеваниях у пациентов с 12-летнего возраста. При тяжелой апластической анемии — выраженном угнетении всех ростков кроветворения — его разрешено применять с шести лет.

Основанием для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся открытых нерандомизированных проспективных испытаний фазы 1/2. У 94 процентов пациентов с тяжелой апластической анемией и отсутствием подходящего донора кроветворные стволовые клетки прижились и обеспечили быстрое (медианный срок восемь дней) восстановление числа нейтрофилов, все эти пациенты выжили. Наиболее частыми побочными эффектами были фебрильная нейтропения, инфекции, гипергликемия, иммунная тромбоцитопения и пневмония. Испытания омидубицела при апластической анемии продолжаются, препарат рассматривали в приоритетном порядке как орфанное лекарство.