В США разрешили лечить транстиретиновую кардиомиопатию РНК-интерференцией
Препарат вводят раз в три месяца
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило вутрисиран для лечения наследственной и приобретенной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-кардиомиопатии), говорится в пресс-релизе компании Alnylam Pharmaceuticals. Этот препарат малой интерферирующей РНК (миРНК), подавляющей экспрессию гена транстиретина, уже используется при транстиретиновом амилоидозе с нейропатией и стал первым одобренным лекарством от обоих этих заболеваний.
Загрузка галереи
В двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых испытаниях HELIOS-B вутрисиран снижал риск смерти от всех причин и рецидивы сердечно-сосудистых событий на 28 процентов в течение 36 месяцев. Его вводили подкожно в дозе 25 миллиграмм каждые три месяца. Также в настоящее время проводятся клинические испытания терапии ATTR-кардиомиопатии на основе технологии CRISPR-Cas9.
Исследование проводили в Гонконге
Кха Вай Кхам (Ka Wai Kam) из Китайского университета в Гонконге с коллегами из Австралии и Гонконга провел кросс-секционное исследование и обнаружил, что во время пандемии ковида значительно выросла заболеваемость астигматизмом и его тяжесть у детей независимо от наличия близорукости. В анализ вошли 21655 гонконгских школьников в возрасте 6–8 лет (в среднем 7,31 года; 52,9 процента — мальчики), которые проходили современное диспансерное офтальмологическое обследование в двух академических медцентрах с 2015 по 2023 год. Результаты опубликованы в журнале JAMA Ophthalmology.