В США разрешили лечить спинальную мышечную атрофию таблетками

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению таблетированную форму препарата рисдиплама для помощи при спинальной мышечной атрофии, говорится в пресс-релизе компании Genentech из группы Roche. Рисдиплам (торговое название Evrysdi) действует как модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2) и служит единственным неинвазивным болезнь-модифицирующим средством при спинальной мышечной атрофии.

Препарат используется в виде порошка для приготовления раствора для приема внутрь более чем в 100 странах мира. Исследования биоэквивалентности показали, что его пероральный прием обеспечивает достаточную надежность. Зарегистрированная сейчас форма представляет собой таблетки, содержащие пять миллиграмм активного вещества, которые можно глотать или растворять в чистой питьевой воде. Они предназначены пациентам в возрасте от двух лет и массой тела более 20 килограмм. Их можно хранить при комнатной температуре.