Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе испытаний

Джерри Менделл (Jerry Mendell) из Университета штата Огайо с коллегами из семи стран сообщил о провале третьей фазы клинических испытаний генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. В мультицентровых рандомизированных испытаниях EMBARK приняли участие 124 ребенка с этим диагнозом в возрасте 4–7 лет. Примерно половине из них однократно ввели плацебо, другой половине — деландистроген моксепарвовек в дозе 1,33 × 10¹⁴ векторных геномов на килограмм массы тела. Этот препарат представляет собой рабочую копию гена дистрофина, с которым связано развитие заболевания, на аденоассоциированном вирусном векторе rh74. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine.

Через 52 недели среднее изменение симптоматики по шкале NSAA в основной и контрольной группах (первичная конечная точка) составило 2,57 против 1,92 балла; разница 0,65 балла (95-процентный доверительный интервал от −0,45 до 1,74; p = 0,2441) — различие статистически незначимо. По отдельным моторным навыкам (вторичные конечные точки) результаты также оказались несущественными. Авторы работы не исключают, что это связано с относительно небольшим испытательным периодом. Наблюдение за пациентами продолжается, как и другие текущие испытания препарата.