Он блокирует ингибитор тканевого фактора
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило использование препарата «Химпавзи» (Hympavzi) с действующим веществом — моноклональными антителами — марстацимабом для плановой профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией A и B старше 12 лет. В отличие от стандартного подхода в виде замены недостающего фактора свертывания, марстацимаб снижает количество и активность антикоагулянтного белка — ингибитора тканевого фактора. Это увеличивает количество вырабатываемого тромбина — фермента, который играет важную роль в свертывании крови. Новость об одобрении размещена на сайте ведомства.
Одобрение «Химпавзи» основано на результатах открытого многоцентрового исследования, в котором приняли участие 116 пациентов с тяжелой формой гемофилии А или тяжелой формой гемофилии В. Результаты показали, что ежегодная частота кровотечений в профилактической группе была ниже почти на 35 процентов, по сравнению с контрольной группой. Наиболее распространенными побочными эффектами препарата оказались реакции в месте инъекции, головная боль и зуд.
Это показало длительное наблюдение за участниками испытаний
Исследователи из четырех стран представили окончательные результаты трех фаз клинических испытаний генной терапии синдрома Вискотта — Олдрича и длительного наблюдения за участниками. Частота серьезных инфекций и кровотечений у пациентов значительно снизилась, все участники, кроме одного, были живы через пять лет после лечения. Отчет об испытаниях опубликован в The New England Journal of Medicine.