Препарат вводится однократно
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генную терапию гемофилии В — наследственного нарушения свертываемости крови, связанного с дефицитом фактора IX. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Препарат фиданакоген элапарвовек (торговое название Beqvez) представляет собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями, а также не имеют нейтрализующих антител к серотипу AAV Rh74var.
Поводом для решения FDA стали результаты испытаний третьей фазы BENEGENE-2, в рамках которых 45 участников получили однократную внутривенную инфузию препарата в дозе 5 × 1011 векторных геномов на килограмм массы тела. После этого кровотечения полностью прекратились у 60 процентов из них и стали значительно реже и легче у остальных. Переносимость была хорошей. Наблюдение за участниками планируется продолжать в течение 15 лет. Стоимость Beqvez составляет около 3,5 миллиона долларов, при том что в среднем год помощи пациентам с гемофилией обходится примерно в 600 тысяч долларов. Лекарство зарегистрировано в Канаде в декабре 2023 года и сейчас находится на рассмотрении Европейского агентства лекарственных средств (EMA). В настоящее время также проходит третью фазу испытаний геннотерапевтический препарат Pfizer гироктокоген фителпарвовек для лечения гемофилии А, связанной с дефицитом фактора VIII.
Он ингибирует обратный захват норадреналина
Японские исследователи отчитались о результатах второй фазы клинических испытаний экспериментального препарата TAS-303, который планируют применять при стрессовом недержании мочи у женщин. Публикация об этом появилась в The Journal of Urology. Сатору Такахаси (Satoru Takahashi) из Университета Нихон с коллегами провели двойные слепые рандомизированные плацебо-контролируемые испытания второй фазы, в которых приняла участие 231 женщина старше 20 лет с более чем одним эпизодом стрессового недержания мочи (СНМ) в сутки. Из них 116 участниц получали 18 миллиграмм TAS-303 один раз в день в течение 12 недель, остальные 115 — плацебо.