FDA одобрило генетическую терапию гемофилии B

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генную терапию гемофилии В — наследственного нарушения свертываемости крови, связанного с дефицитом фактора IX. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Препарат фиданакоген элапарвовек (торговое название Beqvez) представляет собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями, а также не имеют нейтрализующих антител к серотипу AAV Rh74var.

Поводом для решения FDA стали результаты испытаний третьей фазы BENEGENE-2, в рамках которых 45 участников получили однократную внутривенную инфузию препарата в дозе 5 × 10¹¹ векторных геномов на килограмм массы тела. После этого кровотечения полностью прекратились у 60 процентов из них и стали значительно реже и легче у остальных. Переносимость была хорошей. Наблюдение за участниками планируется продолжать в течение 15 лет. Стоимость Beqvez составляет около 3,5 миллиона долларов, при том что в среднем год помощи пациентам с гемофилией обходится примерно в 600 тысяч долларов. Лекарство зарегистрировано в Канаде в декабре 2023 года и сейчас находится на рассмотрении Европейского агентства лекарственных средств (EMA). В настоящее время также проходит третью фазу испытаний геннотерапевтический препарат Pfizer гироктокоген фителпарвовек для лечения гемофилии А, связанной с дефицитом фактора VIII.