Восоритид увеличил скорость роста детей с гипохондроплазией
Скорость роста увеличилась почти на два сантиметра в год
Вторая фаза клинического исследования восоритида показала, что этот аналог натрийуретического пептида C-типа безопасен и эффективен в увеличении скорости роста у детей с гипохондроплазией. Ранее этот препарат был одобрен для применения у детей с ахондроплазией — редким генетическим заболеванием, поражающим кости и суставы детей, приводя к карликовости и дефектам костей. В исследовании приняли участие 24 ребенка, чей средний возраст составил 5,86 года. Результаты исследования опубликованы в журнале eClinicalMedicine.
Гипохондроплазия и ахондроплазия связаны с мутацией в гене рецептора фактора роста фибробластов 3, которая чрезмерно замедляет рост костей. Восоритид связывается с рецептором натрийуретического пептида и ингибирует сверхактивный путь рецептора фактора роста. В настоящем исследовании восоритид хорошо переносился без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением. В годовом исчислении скорость роста увеличилась на 2,26 стандартных отклонения, а показатель роста увеличился на 0,36 стандартного отклонения за период лечения по сравнению с периодом наблюдения. Абсолютная скорость роста в годовом исчислении увеличилась на 1,81 сантиметра в год.
Результаты получены в испытаниях второй фазы
Тайваньские, американские и немецкие исследователи провели вторичный анализ данных клинических испытаний экспериментального препарата, вызывающего апоптоз жировых клеток. Он показал, что этот препарат существенно уменьшает объем висцеральной жировой ткани по данным МРТ. Результаты анализа представлены на ежегодном слете Европейской ассоциации по изучению диабета EASD 2026.