Скорость роста увеличилась почти на два сантиметра в год
Вторая фаза клинического исследования восоритида показала, что этот аналог натрийуретического пептида C-типа безопасен и эффективен в увеличении скорости роста у детей с гипохондроплазией. Ранее этот препарат был одобрен для применения у детей с ахондроплазией — редким генетическим заболеванием, поражающим кости и суставы детей, приводя к карликовости и дефектам костей. В исследовании приняли участие 24 ребенка, чей средний возраст составил 5,86 года. Результаты исследования опубликованы в журнале eClinicalMedicine.
Гипохондроплазия и ахондроплазия связаны с мутацией в гене рецептора фактора роста фибробластов 3, которая чрезмерно замедляет рост костей. Восоритид связывается с рецептором натрийуретического пептида и ингибирует сверхактивный путь рецептора фактора роста. В настоящем исследовании восоритид хорошо переносился без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением. В годовом исчислении скорость роста увеличилась на 2,26 стандартных отклонения, а показатель роста увеличился на 0,36 стандартного отклонения за период лечения по сравнению с периодом наблюдения. Абсолютная скорость роста в годовом исчислении увеличилась на 1,81 сантиметра в год.
Из-за психологического дистресса, а не общих биологических механизмов
Анализ чешского национального регистра показал, что сахарный диабет первого типа в детстве повысил риск развития употребления психоактивных веществ, расстройств настроения, тревоги, личности и поведенческих синдромов во взрослом возрасте. При этом риск развития психотических расстройств оказался ниже. Менделевская рандомизация показала, что связь диагноза сахарного диабета первого типа в детстве и психических расстройств во взрослом возрасте скорее можно объяснить психологическим дистрессом, а не общими биологическими механизмами. Статья опубликована в журнале Nature Mental Health.