Восоритид увеличил скорость роста детей с гипохондроплазией

Вторая фаза клинического исследования восоритида показала, что этот аналог натрийуретического пептида C-типа безопасен и эффективен в увеличении скорости роста у детей с гипохондроплазией. Ранее этот препарат был одобрен для применения у детей с ахондроплазией — редким генетическим заболеванием, поражающим кости и суставы детей, приводя к карликовости и дефектам костей. В исследовании приняли участие 24 ребенка, чей средний возраст составил 5,86 года. Результаты исследования опубликованы в журнале eClinicalMedicine.

Гипохондроплазия и ахондроплазия связаны с мутацией в гене рецептора фактора роста фибробластов 3, которая чрезмерно замедляет рост костей. Восоритид связывается с рецептором натрийуретического пептида и ингибирует сверхактивный путь рецептора фактора роста. В настоящем исследовании восоритид хорошо переносился без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением. В годовом исчислении скорость роста увеличилась на 2,26 стандартных отклонения, а показатель роста увеличился на 0,36 стандартного отклонения за период лечения по сравнению с периодом наблюдения. Абсолютная скорость роста в годовом исчислении увеличилась на 1,81 сантиметра в год.