FDA одобрило препарат для генной терапии гемофилии A
Одна инфузия обойдется почти в три миллиона долларов
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат валоктокоген роксапарвовек под торговым наименованием «Роктавиан» (Roctavian) для генной терапии гемофилии А. Судя по сообщению, размещенному на сайте ведомства, препарат разрешен для применения у взрослых с тяжелой формой гемофилии А без антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
Препарат состоит из вирусного вектора, несущего ген восьмого фактора свертывания крови, который экспрессируется в клетках печени. Препарат вводится однократно путем внутривенной инфузии. Среди побочных эффектов препарата отмечены легкие изменения показателей печеночных ферментов, головная боль, тошнота, рвота, слабость, боли в животе и реакции, связанные с инфузией. В августе 2022 году «Роктавиан» одобрили для использовании на территории Европейского союза. Стоимость инфузии по предварительным оценкам может достигать 2,9 миллиона долларов.
Риск госпитализаций тоже снижался
Элефтериос Милонакис (Eleftherios Mylonakis) из Хьюстонской методистской больницы и его коллеги провели ретроспективное когортное исследование и выяснили, что лечение агонистами глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1) связано с меньшими рисками декомпенсации, госпитализации и смерти при связанной с метаболической дисфункцией жировой болезни печени у пожилых людей. В работе использовали данные сети TriNetX по 43930 пациентам старше 65 лет (в среднем 71,8 года, 62 процента — женщины), которые начали терапию агонистами ГПП-1, и подобранным им методом псевдорандомизации 1:1 аналогичным пациентам, которые этими препаратами не лечились. Связь лечения с исходами оценивали с помощью коксовских моделей пропорциональных рисков. Результаты опубликованы в журнале Age and Ageing.