FDA одобрило антисмысловые олигонуклеотиды для лечения БАС

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в ускоренном режиме одобрило препарат «Qalsody» с действующим веществом тоферсен — антисмысловыми олигонуклеотидами РНК, которые блокируют экспрессию мутантного гена SOD1. Препарат снижает накопление мутантной супероксиддисмутазы, ответственной за развитие бокового амиотрофического склероза (БАС). Сообщение опубликовано на сайте Управления.

Препарат, вводимый в спинномозговой канал, достоверно снижает уровень тонкого полипептидного нейрофиламента в крови — биомаркера повреждения аксонов и нейродегенерации. Пациентам вводят три начальные дозы с интервалом в 14 дней, а затем — поддерживающую дозу каждые 28 дней. В исследовании лекарство тормозило развитие симптомов болезни. Подробнее о перспективах разработки лечения БАС можно прочитать в материале N + 1 «Ключ от гробницы».