Двум детям ввели экспериментальное российское лекарство против СМА
Это генотерапевтический препарат
Двое детей получили первую инъекцию экспериментального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии ANB-004. Это генотерапевтический препарат на основе вирусного вектора, который доставляет здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов. Об этом в рамках заседания Президиума Совета законодателей заявил министр здравоохранения Михаил Мурашко.
В разговоре с N + 1 представитель компании-разработчика препарата Biocad подтвердил слова министра, однако отказался раскрыть подробности. По данным на сайте компании, исследуемое лекарство должно помогать детям с гомозиготной делецией седьмого экзона гена SMN1 или гетерозиготной делецией седьмого экзона и подтвержденной точечной мутацией гена SMN1. При этом у детей должно быть две копии гена SMN2. Всего в рамках первых двух фаз клинических испытаний препарат получат 12 человек.
Результаты получены в клинических испытаниях
Штефан Рёпке (Stefan Roepke) из Университетской клиники Шарите и его коллеги провели клинические испытания и выяснили, что дронабинол (фармакологический препарат дельта-9-тетрагидроканнабинола, основного психоактивного соединения каннабиса) эффективно уменьшает частоту и интенсивность ночных кошмаров при посттравматическом стрессовом расстройстве (ПТСР). В мультицентровых двойных слепых рандомизированных контролируемых испытаниях второй фазы принял участие 171 пациент с ПТСР (средний возраст 37,9 года; 79,3 процента — женщины). 87 из них получали дронабинол, 84 — плацебо. Результаты оценивали через 10 недель терапии. Частоту и интенсивность ночных кошмаров оценивали по разделу B2 шкалы CAPS-IV. Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine.