Двум детям ввели экспериментальное российское лекарство против СМА
Это генотерапевтический препарат
Двое детей получили первую инъекцию экспериментального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии ANB-004. Это генотерапевтический препарат на основе вирусного вектора, который доставляет здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов. Об этом в рамках заседания Президиума Совета законодателей заявил министр здравоохранения Михаил Мурашко.
В разговоре с N + 1 представитель компании-разработчика препарата Biocad подтвердил слова министра, однако отказался раскрыть подробности. По данным на сайте компании, исследуемое лекарство должно помогать детям с гомозиготной делецией седьмого экзона гена SMN1 или гетерозиготной делецией седьмого экзона и подтвержденной точечной мутацией гена SMN1. При этом у детей должно быть две копии гена SMN2. Всего в рамках первых двух фаз клинических испытаний препарат получат 12 человек.
Они выполнили рекомендации на три четверти и более
Дэниел Макайзек (Daniel McIsaac) из Оттавского университета с коллегами провел клинические испытания и выяснил, что преабилитация перед плановыми операциями может существенно снизить недееспособность после них у пожилых пациентов, но только у тех, кто выполняет ее не менее, чем на три четверти. В мультицентровых рандомизированных испытаниях PREPARE приняли участие 847 пациентов (средний возраст 71,7 года, 53,4 процента — женщины) со старческой астенией, готовящихся к плановым хирургическим вмешательствам. Половине из них назначили преабилитацию (комплекс активных профилактических мер перед операцией с целью улучшения ее исходов, в данном случае это были физические упражнения и советы по диете), другой половине дали стандартные рекомендации. Медианный срок включения в программу составил четыре недели (3–7 недель). Результаты испытаний опубликованы в журнале JAMA Surgery.