Двум детям ввели экспериментальное российское лекарство против СМА
Это генотерапевтический препарат
Двое детей получили первую инъекцию экспериментального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии ANB-004. Это генотерапевтический препарат на основе вирусного вектора, который доставляет здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов. Об этом в рамках заседания Президиума Совета законодателей заявил министр здравоохранения Михаил Мурашко.
В разговоре с N + 1 представитель компании-разработчика препарата Biocad подтвердил слова министра, однако отказался раскрыть подробности. По данным на сайте компании, исследуемое лекарство должно помогать детям с гомозиготной делецией седьмого экзона гена SMN1 или гетерозиготной делецией седьмого экзона и подтвержденной точечной мутацией гена SMN1. При этом у детей должно быть две копии гена SMN2. Всего в рамках первых двух фаз клинических испытаний препарат получат 12 человек.
Он эффективен при пероральном приеме
Австрийские и австралийские исследователи модифицировали молекулу окситоцина и получили стабильный в кишечном содержимом аналог с высоким сродством к его рецептору. В экспериментах на мышах с хронической болью в животе этот препарат производил выраженный анальгезирующий эффект, что делает его перспективным кандидатом на применение при хронических болезнях кишечника у людей. Отчет о работе опубликован в журнале Angewandte Chemie International Edition.