В среду в Японии стартуют первые клинические испытания с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК) для лечения болезни Паркинсона у людей. Объявление о предстоящих испытаниях разместил Центр исследования и применения иПСК Киотского Университета (CiRA), также об этом сообщает информационное агентство Kyodo.
Патогенез болезни Паркинсона — возрастного нейродегенеративного заболевания, стоящего на втором месте по распространенности после болезни Альцгеймера, — обусловлен потерей дофаминовых нейронов в отделе головного мозга под названием черная субстанция (substantia nigra). До сих пор средств возобновить рост или активность нейронов не существовало, поэтому лечение для этого заболевания существовало только симптоматическое.
В прошлом году японские исследователи из университета Киото под руководством Джуна Такахаши (Jun Takahashi) опубликовали статью об успешной имплантации в мозг макакам-резусам с моделью болезни Паркинсона предшественников дофаминэргических нейронов, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК) человека. Как показало исследование, подсаженные клетки развились в зрелые нейроны, которые образовали сеть взаимодействий со своим окружением. Имплантация привела к облегчению симптомов заболевания у животных, а введенные стволовые клетки не привели к образованию опухолей. Параллельно профессор Центра исследования и применения иПСК (CiRA — Center for iPS Cell Research and Application) Киотского университета Такахаши заявил о намерении подать заявку на клинические испытания на людях.
Заявка была одобрена Министерством здравоохранения Японии и начало испытаний назначили на первое августа 2018 года. Это исследование будет представлять собой I/II фазу испытаний с участием семи пациентов больницы Киотского университета для оценки безопасности и эффективности терапии. Пациентам в мозг введут пять миллионов предшественников дофаминэргических нейронов, полученных из иПСК и предоставленных CiRA.
Индуцированные стволовые плюрипотентные клетки получают из «взрослых» специализированных клеток, например, клеток кожи, путем перепрограммирования обратно до неспециализированного состояния. Из них затем можно получить различные типы клеток. Разработки с участием иПСК особенно популярны в Японии, так как способ перепрограммирования клеток открыл японский ученый Шинья Яманака, за что в 2012 году был награжден Нобелевской премией по физиологии и медицине.
Недавно в Университете Осаки исследователи начали испытание по лечению последствий инфаркта при помощи кардиомиоцитов, выращенных из иПСК, а ранее из иПСК японским пациентам вырастили новый пигментный эпителий сетчатки глаза. Однако кроме иПСК для этих целей можно использовать другие источники стволовых клеток — мы рассказывали, например, что американские ученые вырастили пациентам пигментный эпителий сетчатки из эмбриональных стволовых клеток.
Дарья Спасская