Европейцам назначат генную терапию с гарантией возврата денег

Первый препарат для экстракорпоральной генной терапии, одобренный к применению в Европе, будет предлагаться с гарантией возврата денег в случае неэффективности, пишет MIT Technology Review.

Препарат Strimvelis, разработанный британской компанией GlaxoSmithKline (GSK), предназначен для лечения детей с одной из форм тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД). В ходе лечения у пациента необходимо забрать стволовые клетки костного мозга, при помощи обезвреженного вируса внедрить в их ДНК ген фермента аденозиндеамиазы (с его недостатком связана форма заболевания АДА-ТКИД), после чего вернуть в костный мозг. Терапия проводится однократно и в большинстве случаев имеет пожизненный эффект.

Strimvelis был разработан в Милане и там же испытан на 18 детях, первый из которых получил препарат в 2001 году. Все пациенты до сих пор живы, причем 15 из них излечились практически сразу. В 2010 году права на препарат приобрела GSK. Когда компания получила лицензию на его применения в Европе, она намеревалась продавать дозу препарата с необходимыми манипуляциями примерно за миллион долларов. Учитывая цены альтернативных методов лечения — около миллиона долларов за пересадку донорского костного мозга и около 250 тысяч долларов в год за заместительную терапию ферментом — эта цена казалась экспертам не такой большой, отметил управляющий директор британской консалтинговой компании Map Biopharma Кристиан Хилл (Christian Hill).

В ходе переговоров с GSK Итальянское управление по медикаментам (AIFA), которое является заказчиком препарата, напомнило, что Strimvelis разработан и испытан в Италии с привлечением благотворительных средств, а также что лечение всех европейских пациентов в силу своей сложности будет проводиться только в Миланской клинике. В итоге цену препарата удалось снизить до 594 тысяч евро (665 тысяч долларов) и получить гарантию возврата денег в случае неэффективности лечения. Тем не менее, препарат остается одним из самых дорогих в мире.

«Препарат должен производить заявленный эффект, иначе мы не готовы платить. Если он не сработает, [GSK] вернет деньги», — заявил генеральный директор AIFA Лука Пани (Luca Pani). Судя по накопленному опыту, возврата стоит ожидать примерно в одном случае из шести.

Представители самой GSK заявили, что не рассчитывают на особую прибыль от вывода Strimvelis на рынок. Ежегодно в Европе рождается в среднем 14 детей с АДА-ТКИД. Если лечить их всех, компания получит не более восьми миллионов долларов в год при 30-миллиардном обороте. По словам представителя отдела редких заболеваний GSK Анны Падулы (Anna Padula), компания заинтересована в препарате, чтобы получить опыт в генной терапии и создать платформу для создания новых генных препаратов.

В настоящее время разработкой геннотерапевтических препаратов для лечения ряда наследственных, онкологических и других заболеваний занимаются десятки компаний. Многие из этих лекарств уже находятся на поздних стадиях клинических испытаний. Тем не менее, до Strimvelis лишь три препарата в мире получили лицензию на клиническое использование. В 2003 году в Китае разрешили лечить плоскоклеточный рак головы и шеи препаратом Gendicine, содержащим нормальную версию противоракового белка р53. Отечественный препарат камбиогенплазмид («Неоваскулген») с геном эндотелиального фактора роста был одобрен в России в 2011 году для лечения тяжелых заболеваний периферических артерий. Годом позже в Европе и США лицензировали алипоген трипарвовек (Glybera) для лечения редкого наследственного заболевания — дефицита липопротеинлипазы — приводящего к поражению поджелудочной железы.

Олег Лищук