Ретикулоциты заставят лечить фенилкетонурию

Американская компания Rubius разработала новую технологию лечения некоторых заболеваний, в которой предполагается использовать генномодифицированные эритроциты. Согласно сообщению компании, такие эритроциты смогут эффективно лечить множество заболеваний. Rubius уже получила от «материнской» Flagship Ventures 25 миллионов долларов на проведение клинических испытаний терапевтического метода, получившего название Red-Cell Therapeutics. Проработка технологии велась на протяжении 18 месяцев.

Согласно описанию технологии на сайте компании, в лечении будут использоваться модифицированные ретикулоциты, клетки — предшественники эритроцитов. Модифицирование таких клеток предполагается осуществлять на этапе выращивания, после чего ретикулоциты становятся способны вырабатывать биотерапевтические протеины. Генетически измененные клетки крови можно будет использовать для лечения нарушений метаболизма, аутоимунных заболеваний и даже рака.

Другие подробности терапевтического метода не раскрываются. В целом Rubius разработала методитики лечения уже для 50 различных заболеваний. Предварительные испытания технологии уже проведены на животных, а также крови человека в лабораторных условиях. Клинические испытания планируется начать с пациентов, страдающих от фенилкетонурии, наследственного заболевания, связанного с нарушением метаболизма аминокислот, в первую очередь фенилаланина.

Сегодня четкой терапии заболевания не существует, а все методики связаны с жестким ограничением поступления фенилаланина в организм с пищей. В Rubius утверждают, что их терапия позволит пациентам отказаться от жесткой диеты и жить практически полноценной жизнью. За выведение фенилаланина из кровеносного русла будут отвечать генномодифицированные ретикулоциты. По данным компании, такие клетки крови способны сохраняться в кровотоке до четырех месяцев.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl+Enter.
Статистический анализ отодвинул время расхождения неандертальцев и денисовцев

Американские генетики построили модель, описывающую историю неандертальцев и денисовцев, основываясь на статистическом анализе частоты распределения полиморфных сайтов в известных геномах. Согласно анализу, ветви неандертальцев и денисовцев разошлись раньше, чем предполагалось, а их предковая популяция была очень мала. Исследование опубликовано в Proceedings of the National Academy of Sciences.