Это антисмысловой олигонуклеотид зилганерсен
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило инъекции антисмыслового олигонуклеотида зилганерсена для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Это первый одобренный препарат для лечения этого заболевания и первая терапия, направленная непосредственно на снижение уровня патологического белка. Сообщение об одобрении опубликовано на сайте ведомства.
При болезни Александера из-за мутаций в гене в глиальных клетках головного мозга (в основном в астроцитах) накапливается патологический глиальный фибриллярный кислый белок. Это приводит к нарушениям обмена в нервной ткани и ее повреждению, что проявляется задержкой умственного развития, судорожными припадками и низким мышечным тонусом. Заболевание встречается редко: его распространенность составляет 1 случай на 2,7 миллиона населения. Зилганерсен снижает выработку аномального белка прежде, чем он успевает накопиться. Препарат вводят в спинномозговой канал каждые три месяца. Исследования показали, что лекарство эффективно облегчает неврологическую симптоматику, сообщает FDA. В частности, у пациентов значительно улучшились двигательные навыки.