FDA одобрило первый в мире препарат для лечения одной из разновидностей первичного иммунодефицита

Таблетки можно принимать детям с 12 лет

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) разрешило использовать таблетки «Joenja» с действующим веществом лениолисиб для лечения син­дрома ак­ти­виро­ван­ной фос­фо­ино­зитид-3-ки­назы δ – разновидности первичного иммунодефицита. Препарат разрешен к применению с 12 лет. Соответствующее сообщение появилось на сайте ведомства. 

Лениолисиб ингибирует фосфатидилинозитид-3-киназу дельта, что приводит к снижению активности PI3Kδ-сиг­наль­но­го пу­ти, который чрезмерно активен при заболевании. Из-за этой активности нарушается дифференцировка и пролиферация В- и Т-лимфоцитов. Клинические испытания препарата показали значимое увеличение клеточной массы B-лимфоцитов в крови и их функциональной активности. Из побочных эффектов часто встречались головная боль, синусит и атопический дерматит. Регулятор отмечает, что препарат может нанести вред плоду.