Ведомство по патентам и товарным знакам США (USPTO) 15 февраля приняло решение по патентному спору между Институтом Броуда (Broad Institute) и Калифорнийским институтом в Беркли (University of California, Berkeley) о правах на изобретение системы редактирования генома CRISPR/Cas9. Согласно заключению ведомства, патенты двух институтов не перекрываются — что означает победу в споре Института Броуда и сохранение за ним его патентов на CRISPR/Cas9.
Процедура проверки патентов, относящихся к CRISPR/Cas9, на предмет «интерференции», началась в январе 2016 года. Чиновники должны были выяснить, какой из исследовательских групп, владеющих схожими патентами, следует отдать приоритет в создании технологии: Институту Броуда или Калифорнийскому институту в Беркли. Патентный спор был инициирован Калифорнийским институтом, который потребовал проверить относящиеся к CRISPR/Cas9 патенты, полученные Институтом Броуда.
Первая ключевая работа по практическому применению Cas9 для модификации генома была опубликована в конце 2012 году исследователем Калифорнийского института в Беркли Дженифер Дудна (Jennifer Doudna) совместно с Эммануэль Шарпетье из Института инфекционной биологии Макса Планка. Весной следующего года Дудна подала патент на эту технологию, но в том же году появилось множество сходных работ от других исследователей, работающими над тем же методом. Один из них, Фен Женг (Feng Zhang) из Института Броуда, подал собственный патент на CRISPR/Cas9 в октябре 2013 . И хотя это произошло уже после подачи патента Дудны, патент Женг прошел по упрощенной процедуре и был выдан первым. Президентом Института Броуда (и его основателем) в это время был Эрик Ландер, занимавший одновременно пост со-председателя Комитета по науке и технологиям в администрации Обамы. С его версией истории изобретения технологии редактирования генома можно ознакомится здесь.
Решение USPTO, признающее отсутствие интерференции между патентами двух институтов, означает победу Институа Броуда, который теперь сможет сохранить за собой все патенты, относящиеся к технологии CRISPR/Cas9. Калифорнийский институт заявил, что «уважает» решение USPTO, однако по-прежнему считает, что права на изобретение технологии CRISPR/Cas9 принадлежат Дженифер Дудна и Эммануэль Шарпетье. Институт также отметил, что рассматривает возможность подать апелляцию в Апелляционный суд США по федеральному округу.
Система CRISPR/Cas9, позволяющая направленно редактировать ДНК разных организмов, основана на системе антивирусной защиты бактериальных клеток. Принцип ее действия во многом аналогичен РНК-интерференции у эукариот: потенциально вирусные последовательности распознаются специальными ферментами и уничтожаются. Если в РНК-интерференции процесс запускает обнаружение в клетке двуцепочечной РНК, то в системе CRISPR/Cas9 потенциально опасные последовательности сравниваются с шаблонами, хранящимися в особых кассетах в геноме. Распознает эти последовательности нуклеаза Cas9, которую направляют транскрибированные из кассет РНК. Впервые обнаружить эти кассеты в геноме бактерий (но не объяснить их функцию) удалось в 1987 году группе Ишино, значительно позже Евгений Кунин с коллегами нашли ассоциированные с кассетами CRISPR гены Cas, в том числе нуклеазу Cas9.
Технология CRISPR/Cas9 активно испытывается для лечения многих генетических заболеваний. Так, ее испытывали, например, для лечения бета-талассемии на эмбрионах человека, удаления генов ВИЧ из зараженных лимфоцитов и лечения серповидно-клеточной анемии. Кроме того, недавно ученые разработали новую систему CRISPR, действующую на уровне РНК, а не ДНК, и способную специфически уничтожать нужную РНК с помощью РНК-гида. Подробнее о том, как работает система CRISPR/Cas9, можно почитать здесь.
Софья Долотовская