И не вызывала серьезных побочных эффектов
I-II фазы клинического исследования генного препарата с аденоассоциированным вирусным вектором, который несет ген UGT1A1, показали, что такое лечение безопасно и эффективно снижает уровень билирубина у пациентов с синдромом Криглера — Найяра. Результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine.
У пациентов с синдром Криглера — Найяра наблюдается врожденный дефект фермента глюкуронозилтрансферазы, одна из изоформ которого кодируется геном UGT1A1. Он отвечает за связывание билирубина с глюкуроновой кислотой в печени для его обезвреживания (конъюгации). У таких детей в крови находят высокие уровни неконъюгированного билирубина, что проявляется желтухой и тяжелым поражением нервной системы. В этом исследовании однократное введение повышенной дозы вектора к 80 неделе снижало уровень билирубина в среднем до 149 микромоль на литр при исходных средних значениях 351 микромоль на литр.